Az Ecopipam egy új, kísérleti gyógyszer, amelyet a tikek és a Tourette-szindróma kezelésére fejlesztenek. Ez egy szelektív dopamin D1 receptor antagonista, ami azt jelenti, hogy a dopamin D1 receptorokat gátolja az agyban. Ez különbözik a hagyományos antipszichotikumoktól, amelyek a D2 receptorokat célozzák meg, és gyakran jelentős mellékhatásokkal járnak, mint például súlygyarapodás és anyagcsere-változások. Az Ecopipam tehát a D1 receptorokra fókuszál, így csökkentheti a tikeket, kevesebb mellékhatással.
Új remény a Tourette-szindróma kezelésében: Az Ecopipam áttörő eredményei
Kutatási eredmények
Az Ecopipam kutatásai során több fontos eredmény született a Tourette-szindróma kezelésében.
Egy 2018-as randomizált, placebo-kontrollált, crossover vizsgálatban8 kimutatták, hogy az Ecopipam jelentősen csökkentette a tikek súlyosságát gyermekeknél, és jól tolerálható volt.
Egy 2024-es többközpontú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollált vizsgálatban5 a résztvevők 30%-os javulást tapasztaltak a tikek súlyosságában az Ecopipam kezelés hatására a placebóhoz képest.
A tanulmány emellett javulást mutatott a Tourette-szindróma súlyosságának klinikai globális megítélésében6 is.
2024 júniusában az Ecopipam a harmadik fázisú klinikai vizsgálatok befejezéséhez közeledett, de még nem kapott hivatalos jóváhagyást vagy engedélyt a használatra.
2024 júniusa óta az Ecopipam fejlesztésében jelentős előrelépések történtek. A harmadik fázisú klinikai vizsgálatok sikeres befejezése után a gyógyszer gyártója benyújtotta az engedélyezési kérelmet az illetékes hatóságokhoz.
Emellett jelenleg is folyamatban van egy többközpontú, nyílt vizsgálat9, amely az Ecopipam tabletták hosszú távú biztonságosságát és tolerálhatóságát értékeli Tourette-szindrómás gyermekeknél, serdülőknél és felnőtteknél.
Összegzés
A fenti eredmények tehát alátámasztják az Ecopipam potenciálját a Tourette-szindróma kezelésében, azonban további kutatások szükségesek a hosszú távú hatékonyság és biztonságosság megerősítéséhez.
A biztonságossági profil7 kedvezőnek tűnik: a gyakori mellékhatások közé tartozik a fejfájás, álmatlanság, fáradtság és álmosság. Fontos megjegyezni, hogy a vizsgálat során nem figyeltek meg jelentős súlygyarapodást, anyagcsere-változásokat vagy EKG-eltéréseket az Ecopipamot szedő csoportban, amelyek gyakoriak más antipszichotikumok esetében.
További tervek
A következő lépések közé tartozik az engedélyezési folyamat lezárása, amely során az illetékes hatóságok értékelik a klinikai vizsgálatok eredményeit és a gyógyszer biztonságosságát. Amennyiben a jóváhagyás megtörténik, az Ecopipam elérhetővé válik a betegek számára, és megkezdődhet a gyógyszer piaci bevezetése.
Az Ecopipam európai elérhetősége az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) jóváhagyásától függ. A gyógyszer gyártójának először be kell nyújtania az engedélyezési kérelmet az EMA-hoz, amely alaposan értékeli a klinikai vizsgálatok eredményeit és a gyógyszer biztonságosságát. Ez a folyamat több hónapot is igénybe vehet.
A magyarországi bevezetéshez az EMA jóváhagyása után a Nemzeti Népegészségügyi Központ (NNK) engedélye is szükséges. Jelenleg nincs ismert akadálya annak, hogy az Ecopipam Magyarországon is elérhetővé váljon, feltéve, hogy a szükséges engedélyeket megkapja.
A legfrissebb információkért érdemes konzultálni egy egészségügyi szakemberrel, követni az EMA és az NNK hivatalos közleményeit, vagy felkeresni a Philadelphia Integrative Psychiatry weboldalát.
______________________________________________________________________________________________________
1 Szelektív dopamin D1 receptor antagonista
- Szelektív: Csak egy bizonyos célpontra hat.
- Dopamin D1 receptor: Egy specifikus receptor az agyban, amelyet a dopamin aktivál.
- Antagonista: Egy olyan anyag, amely blokkolja vagy gátolja egy receptor működését.
- Összesen: Ez egy olyan gyógyszer, amely kifejezetten a D1 receptorokat gátolja az agyban, csökkentve ezzel a dopamin hatását.
2 Dopamin D1 receptor
- Egy receptor az agyban, amely a dopamin egyik célpontja.
- Szerepe van a mozgás, a motiváció és a kognitív funkciók szabályozásában.
3 Hagyományos antipszichotikumok, amelyek a D2 receptorokat célozzák
- Hagyományos antipszichotikumok: Régebbi típusú gyógyszerek, amelyeket főként skizofrénia és más pszichiátriai betegségek kezelésére használnak.
- D2 receptorok célzása: Ezek a gyógyszerek blokkolják a dopamin D2 receptorokat, csökkentve a túlzott dopaminaktivitást, amely pszichotikus tüneteket okozhat.
4 D2 receptorok
- Egy másik dopaminreceptor az agyban.
- Fő szerepe van a mozgás szabályozásában és a jutalmazási rendszer működésében.
- A D2 receptorokat gátló gyógyszerek segíthetnek a pszichotikus tünetek kezelésében, de gyakran mellékhatásokat, például mozgászavarokat okoznak.
5 Többközpontú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollált vizsgálat
- Többközpontú: Több különböző kórházban vagy kutatóintézetben végzett vizsgálat, hogy megbízhatóbb legyen az eredmény.
- Randomizált: A résztvevőket véletlenszerűen osztják be a gyógyszert kapó vagy a placebót kapó csoportba.
- Kettős vak: Sem a betegek, sem az orvosok nem tudják, ki kap valódi gyógyszert és ki kap placebót.
- Placebo-kontrollált: Az egyik csoport hatóanyag nélküli tablettát (placebót) kap, hogy összehasonlítható legyen a valódi gyógyszer hatása.
6 Klinikai globális megítélés
- Az orvosok által készített összesített értékelés egy beteg állapotáról.
- Figyelembe veszi a tünetek súlyosságát és az életminőség javulását a kezelés hatására.
7 Biztonságossági profil
- Egy gyógyszerrel kapcsolatos információk a lehetséges mellékhatásokról és kockázatokról.
- Megmutatja, hogy milyen mértékben biztonságos egy adott kezelés hosszú vagy rövid távon.
8 Crossover vizsgálat
- Egy olyan klinikai vizsgálati forma, ahol a betegek egy idő után átváltanak a másik kezelési csoportra.
- Például egy beteg először Ecopipamot kap, majd egy idő után placebót, vagy fordítva.
- Ez segít az egyéni különbségek kiküszöbölésében.
9 Többközpontú, nyílt vizsgálat
- Többközpontú: Több intézményben végzett kutatás.
- Nyílt vizsgálat: A betegek és az orvosok is tudják, hogy milyen kezelést kapnak a résztvevők (nem vak vizsgálat).
- Általában hosszú távú hatások és biztonságosság értékelésére használják.
______________________________________________________________________________________________________
Ajánló
https://tourette.hu/media/#agataesajegenyenyar
______________________________________________________________________________________________________
Források
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/36628546
https://pubchem.ncbi.nlm.nih.gov/compound/Ecopipam#section=3D-Conformer